EMA deschide calea pentru un tratament inovator

Comitetul pentru Medicamente de Uz Uman (CHMP) al Agenției Europene pentru Medicamente a emis, pe 14 noiembrie 2025, o opinie pozitivă privind autorizarea Teizeild, un anticorp monoclonal dezvoltat de compania Sanofi. Medicamentul este destinat adulților și copiilor de peste 8 ani diagnosticați cu diabet de tip 1 în stadiul 2, adică înainte de apariția simptomelor clinice și de necesitatea administrării zilnice de insulină.

Cum acționează Teizeild

Teizeild (substanța activă: teplizumab) are rolul de a modifica răspunsul imun al organismului, încetinind procesul prin care sistemul imunitar distruge celulele beta din pancreas, responsabile de producerea insulinei. Studiile clinice, inclusiv TN-10, au demonstrat că tratamentul poate întârzia cu mai mulți ani progresia către stadiul 3 al bolii, momentul în care pacienții devin dependenți de insulină.

Importanța medicală

Diabetul de tip 1 este o boală autoimună cronică care afectează aproximativ 2,2 milioane de persoane în Europa, debutând frecvent în copilărie sau adolescență. Până acum, nu exista niciun tratament aprobat care să poată întârzia sau preveni instalarea bolii. Recomandarea EMA marchează astfel un moment de referință în gestionarea diabetului de tip 1, oferind pacienților și familiilor lor o nouă perspectivă.

Următorii pași

Decizia finală privind autorizarea Teizeild aparține Comisiei Europene, care va analiza recomandarea EMA. Dacă va fi aprobat, Teizeild va deveni primul tratament din Uniunea Europeană capabil să modifice evoluția diabetului de tip 1, nu doar să trateze simptomele.

Sursa – First-in-class treatment to delay onset of type 1 diabetes | European Medicines Agency (EMA)

Anglia devine astfel prima țară din lume care oferă pe scară largă acest tratament prin NHS (National Health Service), după ce Institutul Național pentru Excelență în Sănătate și Îngrijire (NICE) a emis o recomandare oficială pentru folosirea combinației de belantamab mafodotin cu bortezomib și dexametazonă. Medicamentul este administrat prin perfuzie la fiecare trei săptămâni și a demonstrat, în studiile clinice, o eficiență remarcabilă: pacienții care au primit această combinație terapeutică au prezentat o întârziere a progresiei bolii de aproximativ trei ani, comparativ cu doar un an în cazul tratamentelor standard.

Această decizie oferă o șansă concretă pentru aproximativ 1.500 de pacienți anual din Anglia care suferă de forme recurente sau rezistente de mielom. De altfel, cazurile concrete susțin eficacitatea tratamentului.

Experții din domeniul medical consideră acest pas ca fiind un moment de cotitură în tratarea cancerului de sânge. Profesorul Peter Johnson, directorul național pentru oncologie din cadrul NHS England, a subliniat importanța acestei decizii: „Este un progres uriaș. Pacienții din Anglia vor fi primii din lume care beneficiază de această terapie capabilă să țină cancerul la distanță pentru mai mulți ani.”

Și Helen Knight, director în cadrul NICE, a confirmat că recomandarea vine în urma dovezilor clinice solide și subliniază angajamentul instituției de a facilita accesul rapid la cele mai eficiente terapii disponibile. Aprobare rapidă a fost posibilă și datorită unei decizii anterioare a Agenției de Reglementare a Medicamentelor și Produselor Medicale (MHRA), care, în aprilie 2025, a autorizat utilizarea combinației Blenrep în diferite regimuri terapeutice.

Acest tratament nu doar că aduce o șansă reală de supraviețuire extinsă pentru pacienți, dar oferă și o alternativă mai bine tolerată în comparație cu chimioterapia convențională. Este un exemplu puternic al modului în care cercetarea științifică de vârf poate fi integrată rapid într-un sistem de sănătate publică, oferind soluții concrete și eficiente în fața unei boli devastatoare.

Numit capivasertib, medicamentul este dezvoltat de compania AstraZeneca. Potrivit unui cercetător de la Institutul de Cercetare a Cancerului, atunci când este administrat împreună cu terapia hormonală, capivasertib dublează durata de control asupra bolii, oferind pacienților mai mult timp de calitate alături de cei dragi.

Această terapie inovatoare acționează țintit asupra unei proteine numite AKT, care joacă un rol esențial în răspândirea celulelor canceroase. Cercetările pentru dezvoltarea medicamentului au început acum două decenii, iar oamenii de știință îl consideră, în prezent, cel mai eficient tratament disponibil pentru cancerul în stadiu avansat.

Rezultatele unui studiu realizat pe un eșantion de 708 femei cu cancer de sân avansat sau metastatic au arătat că, în combinație cu terapia hormonală, capivasertib a reușit să încetinească evoluția bolii de la 3,6 luni la 7,3 luni și a redus dimensiunea tumorilor în 23% dintre cazuri. O pacientă care a urmat tratamentul a afirmat că medicamentul i-a prelungit viața și i-a îmbunătățit semnificativ calitatea acesteia, generând mai puține efecte adverse comparativ cu tratamentele anterioare. De asemenea, capivasertib poate amâna necesitatea unor tratamente mai agresive, precum chimioterapia.

Cancerul de sân rămâne cea mai frecventă formă de cancer în Marea Britanie, afectând una din șapte femei de-a lungul vieții. Aproximativ 75% dintre paciente supraviețuiesc mai mult de 10 ani după diagnostic. În cazurile în care boala recidivează și se extinde în alte zone ale corpului, tratamentele disponibile vizează controlul cancerului, reducerea simptomelor și îmbunătățirea calității vieții. Printre opțiunile terapeutice se numără chimioterapia, radioterapia și medicamentele care acționează fie prin blocarea hormonilor, fie prin stimularea sistemului imunitar, fie prin țintirea mecanismelor care favorizează proliferarea celulelor canceroase.