Un nou medicament revoluționar oferă speranță împotriva foamei extreme și obezității genetice

FDA (Food and Drug Administration) a aprobat recent Vykat XR, o versiune cu eliberare prelungită pentru diazoxide choline – primul tratament care țintește direct hiperfagia (foamea intensă) la pacienții cu sindrom Prader‑Willi, o tulburare genetică rară ce afectează peste 20.000 de persoane doar în SUA; iar având în vedere populația globală actuală, se estimează că există între 500.000 și 800.000 de persoane afectate.

Ce este sindromul Prader‑Willi?

Această afecțiune genetică severă se caracterizează printr-o stare inițială de anorexie infantilă („nu era interesat de mâncare”) urmată, la vârsta de aproximativ 10 ani, de o foame insațiabilă ce impune măsuri extreme de restricție, precum încuierea frigiderului sau supraveghere constantă.

Este o boală multisistemică, care afectează dezvoltarea fizică și cognitivă, fiind cea mai frecventă formă de obezitate sindromică.

Cum funcționează Vykat XR

Medicamentul acționează prin inhibarea neuronilor hipotalamici care secretă neuropeptid Y (NPY) – unul dintre cei mai puternici semnale de foame din creier. Astfel, „dacă elimini NPY, foamea dispare” – afirmă Anish Bhatnagar, CEO al Soleno Therapeutics, producătorul Vykat XR.

Participanții la studiile clinice au prezentat:

• reducere semnificativă a anxietății alimentare – părinții au început să lase dulapurile descuiate;
• creștere de 4 ori a masei musculare slabe, scădere a grăsimii corporale și îmbunătățire a densității osoase;
• dispariția comportamentului de „skin-picking” (automutilare) asociat anxietății alimentare.

De ce aduce obezitatea în prim-plan

Studiul oferă dovezi clare că anumite forme de obezitate au cauze genetice, neurobiologice distincte. Obezitatea nu este o boală unitară, ci un grup divers de condiții: genetice, de mediu sau ereditare. Jack Yanovski, cercetător la NIH, subliniază: „are sens că este complex de tratat”.

De exemplu, 15 % dintre pacienții tratați cu agoniști GLP‑1 nu răspund la tratament, iar în cazurile de Prader‑Willi, aceste medicamente nu sunt eficiente, subliniind nevoia unor terapii mai specifice.

Implicații pentru tratamentul obezității

Descoperirile de la pacienții cu foame extremă pot ghida terapii personalizate pentru obezitate:

• Vykat XR arată cât de relevantă poate fi țintirea directă a circuitele hipotalamice.
• GLP‑1 (de exemplu Ozempic, Wegovy) acționează prin senzorialitatea de sațietate, dar eficacitatea lor variază.
• Un viitor al medicinei obezității: o paletă de 3–5 terapii adaptate cauzelor diversificate – genetic, metabolic sau neurologic .

…

Încetinirea finanțării federale (NIH, FDA) în SUA, în context politic turbulent, amenință ritmul descoperirilor. Centre universitare și FDA pierd personal cheie, iar cercetători iau în considerare relocarea în Europa .

Concluzie

Aprobarea Vykat XR reprezintă un moment de cotitură: nu doar pentru pacienții cu Prader‑Willi, ci și pentru întreaga înțelegere a mecanismelor foamei și obezității. Acest medicament ar putea fi o „cheie” pentru a decodifica căile neurologice implicate în controlul apetitului și pentru a dezvolta tratamente de obezitate mult mai specifice și eficiente.